2019年7月20日,“紫牛医疗创业营”开营仪式在北京新世界酒店举行。开营仪式现场,数十位医疗领域投资基金、产业领军企业以及行业专家、学者悉数到场,围绕“新科技驱动下的医疗场景重构升级”进行了深入探讨。

艾尔普再生医学创始人兼CEO王嘉显介绍,艾尔普成立于2016年,是国内领先的利用干细胞及再生医学技术治疗难治性退行性疾病的生物科技公司。艾尔普针对的第一个适应症即通过体外人源心脏组织来治疗缺血性心衰,其已率先通过了合作医院学术委员会的伦理审查,目前正处于国家备案阶段。

为心脏装一个“引擎”

目前中国乃至全世界都有着数量庞大的心衰疾病患者,据王嘉显此前介绍,现阶段仅国内就约有450万的心衰患者。

众所周知,心脏衰竭是一种典型的因人体细胞“再生小于生长”所致的组织衰竭疾病。且由于心脏不像皮肤一样可以进行自我修复,目前绝大多数心衰患者通过终身服药来一定程度缓解症状,心衰严重者则只能依靠心脏移植。

但器官移植的难度可想而知一方面,心脏移植对心脏供体的要求较高,一般只能来自于突发死亡(脑死亡但身体没有死亡)的捐献者。而事实上,国内符合要求的供体稀少,且囿于制度和文化的缺失,条件契合的人群绝大部分没有捐赠重要器官的意愿。另一方面是捐献渠道收缩的问题。原先我国的捐献者中多是死刑犯,但因涉及伦理问题,目前,从死刑犯身上取器官的行为已经被法律所禁止。

近年来我国心脏移植手术案例每年普遍不超过二三百例,远低于美国每年六七千例的捐献记录。鉴于此,体外再生健康的人源心肌细胞成为除心脏移植之外,根治心衰唯一有效的医疗手段。

再生医学的原理在于利用人体自身的诱导多能干细胞,这种干细胞类似于人类受精卵着床四到五天时的状态,这意味着它具备分化出整个胎儿的潜力。虽然直接克隆人类的做法有悖论理,但在体外定向分化出人体所需要的组织器官,如神经、心脏等,并将其移植回体内以替代组织损失的做法,却是值得推行的医疗趋向。

就实践成果来看,目前再生的心脏组织是一片搏动的细胞,而不是整颗心脏。对此王嘉显介绍称,“心脏细胞本身就像水泥,至于做成什么楼,要看钢筋怎么搭”。换句话说,心脏移植手术和心脏再生技术之间好比“换车”和“修车”的关系,长期来看,相比于“整心更换”且需要不断服用抗排斥药物的心脏移植来说,给心脏“换装一个引擎”的再生医学,至少从可操作性和维护成本来说都具有显著优势。

王嘉显指出,“人体正常的射血分数(用于评估供血功能的指数)一般在50%到70%,目前来看,再生医学更适用于射血分数在35%到45%之间的中末心衰患者,但是对于该数值已经降至个位数的重度患者来说依然需要移植。”

据不完全统计,现阶段我国大部分心衰患者的射血分数集中在20%到50%之间,这意味着每年需要通过再生医学治疗的心衰患者已经过超过10万人,再生医学的市场仅在心衰领域就能达百亿元以上。

除去心衰,神经系统性疾病也是一类一旦神经发生问题就不可再生的终生损耗。但因人体的神经组织浩繁,每条神经对应的功效不一,神经疾病的治疗相比心脏疾病来说更为复杂。

据王嘉显介绍,人的神经基本是在3岁以前发育的,小儿脑瘫患者或是先天基因缺失,或是后天缺氧导致神经发育异常。此类患者不仅呈现出运动障碍、智力落后等诸多表征,而且平均寿命也较常人短,一般都不超过三十岁。

据统计,目前该病在我国的发生率约在1.8‰到4‰之间。即便单纯从概率上讲,小儿脑瘫属于罕见病,但是其为社会经济和家庭生活带来的压力是持续性的。

如今,艾尔普在小儿脑瘫上的治疗实验方面已经在与香港医科大学进行深入合作,并在动物模型上取得了不错的数据。王嘉显介绍称,在用再生医学干预之前,患病动物的平均寿命只有90到100天,经过治疗之后可以活到300天以上,已经达到其正常的寿命范畴,且从功能学上也体现出显著的改观,不只如此,艾尔普还参加建立并运营了“中国难治疾病iPSC细胞模型库”,加速新药,尤其是用于治疗罕见病的“孤儿药”研发进程。

“以前孤儿药研发进程缓慢,大都是因为罕见病患者稀少而分散,很难找到足够的疾病模型。长期缺乏对疾病激励的认识所致”,王嘉显表示。因此,艾尔普旨在与中国知名医院合作,利用其对罕见病患的“虹吸效应”,集中收集罕见病样本并从中提取多能干细胞。“采集完后患者就可以回家了,后续直接用他们的细胞进行药物筛查就可以了”。

“这个领域很容易吸引很多著名的科学家进来,但这些生物学基础科学环节的人才往往没有太多临床资源”,王嘉显称,“这个行业只有将全部要素打通变成产业链条才能成立,某个企业的单一环节很强但其他都是0显然不行,这就像木桶的短板效应,功不在长板”。

我们是心脏领域入局较早、成熟且灵活的团队,我们就适合做这个。总体而言,艾尔普主打技术和资源协同,加之市场教育的深化会推动规模化生产在两三年内得以解决,没有短板和硬伤就会成为我们的壁垒。